• Patienten, die an Morbus Fabry erkrankt sind, können an Nervenschmerzen leiden.
• Es wird angenommen, dass die Schmerzen durch Ablagerungen von fetthaltigen Stoffen in den Nervenfasern zustande kommen. Diese Ablagerungen entstehen aufgrund eines Enzymmangels (α-Galaktosidase A). Typischerweise treten die Schmerzen im Kindes- und Jugendalter auf und verschwinden nach einigen Jahren wieder, wahrscheinlich aufgrund der endgültigen Zerstörung der betroffenen Nervenfasern. Die bisherige Schmerztherapie ist unzureichend, da die Patienten oft auf herkömmliche Schmerzmittel nicht gut ansprechen.
• Das Prüfmedikament, Sativex®, ist ein in der Schweiz zur Behandlung von Spastik bei Multiple Sklerose zugelassenes Medikament. Wir erwarten, dass die Schmerzleitung nach Behandlung mit Sativex® in den Nervenzellen verändert und die Schmerzempfindung vermindert werden kann. Die Dosierung und Anwendungsweise ist entsprechend der Empfehlung des Schweizer Arzneimittel-Kompendiums.
• Für die Dauer der Studie, wird die bisherige Schmerztherapie der Patientin/des Patienten fortgeführt.
• Die Studie wird am Universitätsspital Zürich und am Inselspital in Bern durchgeführt und dauert voraussichtlich 18 Monate. An der Studie werden insgesamt 22 Patienten teilnehmen.
Die Studie ist:
- Prospektiv, d.h. eine in die Zukunft geplante Untersuchung, bei der eine im Voraus festgelegte Hypothese geprüft werden soll.
- Placebo-kontrolliert = Medikament ohne medizinischen Wirkstoff, Scheinarzneimittel
- Randomisiert = Die Zuteilung der Studienteilnehmer/innen zu einer Behandlungsgruppe erfolgt zufällig; Sativex® oder Placebo.
- Doppelblind = Sowohl Sie als auch Studienarzt wissen nicht, welche Behandlung angewendet wird.
- Crossover = Wenn sie teilnehmen, werden Sie zufällig in zwei Gruppen unterteilt: Gruppe A erhält zuerst das Prüfmedikament, während Gruppe B das Placebo erhält. In der zweiten Phase der Studie erhält nun Gruppe A das Placebo und Gruppe B das Prüfmedikament.
• Die Wahrscheinlichkeit, dass Sie mit dem Prüfpräparat behandelt werden, beträgt 100%. Sie werden das Prüfmedikament entweder in der ersten oder in der zweiten Phase der Studie erhalten. Der Schlüssel der Zuteilung kann im Notfall jederzeit eingesehen werden.
Ziel der Studie
Unser Forschungsvorhaben bezeichnen wir in dieser Informationsschrift als Studie. Wenn Sie an dieser Studie teilnehmen, sind Sie eine Studienteilnehmerin bzw. ein Studienteilnehmer.
Bevor eine Prüfsubstanz/ein Medikament bei einer Erkrankung angewendet wird, muss es bei Studienteilnehmenden wissenschaftlich untersucht werden. Wir wollen daher bei Morbus Fabry untersuchen, ob/wie gut das Prüfpräparat/das Medikament Sativex® wirksam ist. Das Prüfpräparat /Medikament enthält die Wirkstoffe: Tetrahydrocannabinol (THC) und Cannabidiol (CBD), ist seit 2013 in der Schweiz zugelassen und hat folgende Eigenschaften: Sativex® wird vor allem zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Spastik bei Patienten mit Multipler Sklerose angewendet. Sativex® ist für die Therapie chronischer Schmerzen noch nicht zugelassen. Wir erwarten, dass die Einnahme von Sativex® die Schmerzleitung in den Nerven und die damit verbundenen Schmerzen vermindert.
Wer kann teilnehmen?
Patienten mit Morbus Fabry die über 18 Jahre alt sind und seit drei Monaten Schmerzen haben.
Ablauf
Wenn Sie sich für eine Studienteilnahme entschieden haben, werden Sie insgesamt an 9 Visiten teilnehmen. Visiten 1-4-8 finden statt am Universitätsspital Zürich und dauern zwei Stunden. Visiten 2-3-5-6-7-9 finden statt zu Hause und dauern eine halbe Stunde. Hier ein Flussdiagramm und eine ausführliche tabellarische Beschreibung der Visiten:
Titrationsphase I und II (Dosiserhöhung):
Innerhalb von zwei Wochen wird die Dosis des Prüfmedikaments/des Placebos schrittweise erhöht von 0 bis max. 12 Sprühstossen pro Tag.
Behandlungsphase I und II:
Die maximale Dosis des Prüfmedikaments/des Placebos wird für 4 Wochen verabreicht.
Auswaschphase I und II (Dosisreduktion):
Innerhalb von zwei Wochen wird die Dosis des Prüfmedikaments/des Placebos schrittweise von max. 12 Sprühstossen/ Tag auf 0 reduziert.
Entschädigung
Wenn Sie an dieser Studie teilnehmen, bekommen Sie dafür keine Entschädigung.
Original Studienname
Effect of cannabinoids on pain in Fabry disease patients: A prospectie, randomized, double-blind, placebo-controled, crossover, multicenter study
BASEC-Nummer
2021-00734
Sponsoren
Schweizerischer Nationalfond zur Förderung der wissenschaftlichen Forschung