Obwohl noch keine grossen klinischen Studien durchgeführt wurden, weisen mehrere kleinere klinische Studien und Beobachtungsdaten von mehreren hundert MS Patientinnen und Patienten darauf hin, dass die aHSCT wirksamer ist als alle zugelassenen Substanzen. Aufgrund der Risiken der Behandlung wird dieses Verfahren bei MS jedoch nur in Einzelfällen und nach einer umfangreichen Vorabklärung eingesetzt.
Voraussetzungen für die Behandlung
Die wichtigsten Kriterien sind:
- Aggressive/hoch-aktive schubförmige MS mit Nicht-Ansprechen auf mindestens eine hoch-wirksame zugelassene Therapie
- Alter nicht deutlich über 50 Jahre
- Nachweis von Krankheitsaktivität (Schübe, Behinderungszunahme, neue MRI Läsionen) in den letzten 2 Jahren, besonders im letzten Jahr
- Krankheitsdauer nicht deutlich länger als 10 Jahre
- Keine medizinischen Kontraindikationen
- Behinderungsgrad von EDSS 6.5 oder weniger. Falls Rollstuhlpflichtigkeit erst vor Kurzem eingetreten ist, kann die Behandlung diskutiert werden.
- Eine aHSCT kann auch bei progressiven Verlaufsformen in Betracht gezogen werden
Ablauf der Behandlung
Die aHSCT ist eine einmalige Behandlung von ca. 4 Wochen und beinhaltet die Anregung und Entnahme von eigenen Blutstammzellen, eine Chemotherapie zur Zerstörung der körpereigenen Immunzellen, sowie die Wiederzufuhr der eigenen Blutstammzellen, die das Immunsystem neu aufbauen.
Bekannte Nebenwirkungen der Chemotherapie sind Übelkeit, Schleimhautschädigung und vorübergehenden Haarverlust. Während der Aufbauphase des Immunsystems ist der Körper besonders anfällig für Infektionen. Langzeitnebenwirkungen können das Auftreten von Krebs (2%) sowie anderen Autoimmunerkrankungen (5%) sein. Die Sterblichkeit während der Behandlung liegt bei unter 1% (kein Todesfall nach 2007).
Verfügbarkeit
Die aHSCT für MS Patientinnen und Patienten wurde im Rahmen einer Registerstudie am USZ zugelassen und ist krankenkassenpflichtig (BAG Entscheid 2018). Für dieses Verfahren besteht eine enge Zusammenarbeit mit der Klinik für Hämatologie, an der die Behandlung durchgeführt wird